Erbkrankheiten stellen eine immense globale Herausforderung dar, die Millionen von Menschen weltweit betrifft und zu erheblichem Leid, hohen medizinischen Kosten und einer verringerten Lebensqualität führt. Weltweit leben schätzungsweise 350 Millionen Menschen mit einer seltenen Erbkrankheit, wobei viele dieser Krankheiten bisher unheilbar sind. Die traditionellen Behandlungsansätze beschränken sich oft auf symptomatische Therapien, die die Krankheitssymptome lindern, […]